Casi el total de pacientes tratados en ensayos clínicos ha logrado vivir sin transfusiones durante, al menos, dos años.
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La terapia génica, una esperanza contra la talasemia

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Una enfermedad compleja que suele manifestarse en edades pediátricas

Anemia de Fanconi: Por qué la terapia génica es ideal para tratarla

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Aproximadamente, un 60% de la sordera infantil está causada por factores genéticos

Un nuevo ensayo de terapia génica devuelve la audición y el habla a niños con sordera

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Una de las últimas novedades es la edición génica, la cual se está intentando aplicar en patologías poligénicas como el cáncer.

Qué es y para qué sirve la terapia génica